RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth 疾病, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
1990 年，研究人员首次证明直接注射 基因 进入小鼠肌肉导致编码蛋白质在肌肉细胞中表达。这开启了基于基因的开发的可能性 疫苗 和治疗方法。
The unpresented situation presented by the COVID-19 pandemic, led to successful development and emergency use authorisation (EUA) of mRNA-based 疫苗 BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) 和 mRNA-1273 (的 现代) against COVID-19. These two 疫苗 based on RNA technology have played significant role in protecting people against severe symptoms of COVID-19.
基于 RNA 技术的 COVID-19 的成功 疫苗 被认为是科学和医学的里程碑，因为它证明了科学界和制药业近三年来一直追求的高潜力医疗技术的价值。 它为探索基于 RNA 技术的疗法提供了急需的推动力。
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological 疾病. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
CNRS、INSERM、AP-HP 以及法国 Paris-Saclay 和 Paris 大学的科学家最近报告了一种基于降解和减少 PMP22 蛋白编码 RNA 的疗法的开发。 为此，他们使用了其他 siRNA（小干扰 RNA）分子来干扰 RNA 编码 PMP22 蛋白。
研究人员发现，在该疾病的小鼠模型中注射 siRNA（小干扰 RNA）可将 PMP22 蛋白水平降低至正常水平，并恢复肌肉的运动和力量。 组织学研究揭示了髓鞘的再生和功能恢复。 阳性结果持续了三周，重新注射 siRNA 后功能完全恢复。
本篇 根据一项研究， 具有重要意义，因为它提出了一种治疗遗传性周围神经病的有效策略。 它提供了 概念验证 一种基于应用RNA技术的新型精准医学，通过使用干扰RNA来纠正过度的基因表达。
然而，在临床试验的连续阶段为监管机构提供令人满意的安全性和有效性结果之前，患者的实际治疗仍有很长的路要走。
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来源：
- Prasad U.，2020。COVID-19 mRNA 疫苗：科学的里程碑和医学的游戏规则改变者。 科学欧洲。 发表于 29 年 2020 月 XNUMX 日。可在 http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- 新闻稿 – Inserm 新闻发布室 – Charcot-Marie 牙病：100% 法国基于 RNA 的治疗创新。 关联： https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. 等。 Squalenoyl siRNA PMP22 纳米颗粒可有效治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 1 型 A. 的小鼠模型。Commun Biol 4, 317 (2021)。 https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
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