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Rezdiffra(resmetirom): FDA 批准首个治疗脂肪肝引起的肝脏疤痕的药物 

Rezdiffra(resmetirom)已被美国 FDA 批准用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕(纤维化)的成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH),并与饮食和运动一起使用。  

到目前为止,对于肝脏有明显疤痕的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者,还没有一种药物可以直接解决他们的问题。 肝损害. FDA的 Rezdiffra 的批准将首次提供 治疗 除了饮食和运动之外,这些患者还有其他选择。  

NASH 是非酒精性脂肪肝进展的结果 疾病 哪里 随着时间的推移,炎症会导致肝脏疤痕和肝功能障碍。 NASH 通常与其他健康问题有关,例如高血压和 2 型糖尿病。据至少一项估计,美国大约有 6-8 万人患有 NASH 并伴有中度至重度肝脏疤痕,而且这一数字预计还会增加。 

Rezdiffra 是甲状腺激素受体的部分激活剂; Rezdiffra 在肝脏中激活该受体可减少肝脏脂肪积累。  

Rezdiffra 的安全性和功效  

Rezdiffra 的安全性和有效性是根据一项为期 12 个月的随机、双盲安慰剂对照试验中第 54 个月的替代终点分析进行评估的。替代终点测量了 炎症和疤痕。申办者需要进行批准后研究,以验证和描述 Rezdiffra 的临床益处,这将通过完成相同的 54 个月的研究来完成,该研究仍在进行中。要参加试验,患者需要有 活检显示中度或重度 NASH 引起的炎症 疤痕。在试验中,888 名受试者被随机分配接受以下其中一项:安慰剂(294 名受试者); 80 毫克 Rezdiffra(298 名受试者);或 100 毫克 Rezdiffra(296 名受试者);除了 NASH 的标准护理(包括健康饮食和运动咨询)外,每天一次。  

12 个月时,肝脏活检显示,与接受安慰剂的受试者相比,接受 Rezdiffra 治疗的受试者中 NASH 得到缓解或肝脏疤痕得到改善的比例更高。接受 26 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中,共有 27% 至 80% 的受试者和接受 24 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中,有 36% 至 100% 的 NASH 得到缓解且肝脏疤痕没有恶化,而接受 9 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中,这一比例为 13% 至 23%。接受安慰剂以及饮食和运动方面的咨询。反应范围反映了不同病理学家的解读。此外,接受 80 毫克 Rezdiffra 的受试者中,总共有 24% 的受试者和接受 28 毫克 Rezdiffra 的受试者中,有 100% 至 XNUMX% 的受试者出现了以下症状的改善: 相比之下,接受安慰剂的患者的 NASH 症状为 13% 至 15%,且 NASH 没有恶化,具体情况取决于每位病理学家的读数。经过一年的治疗后,部分患者出现了这些变化,这一点值得注意,因为 疾病 通常进展缓慢,大多数患者需要数年甚至数十年才能显示进展。 

Rezdiffra 的副作用  

Rezdiffra 最常见的副作用包括腹泻和恶心。 Rezdiffra 带有某些警告和预防措施,例如药物引起的肝毒性和胆囊相关的副作用。  

失代偿性肝硬化患者应避免使用 Rezdiffra。如果患者出现恶化的体征或症状,应停止使用 Rezdiffra 在 Rezdiffra 治疗期间发挥作用。  

Rezdiffra的药物相互作用  

将 Rezdiffra 与某些其他药物(特别是用于降低胆固醇的他汀类药物)同时使用可能会导致潜在的显着药物相互作用。医疗保健提供者应参阅完整的处方信息,以获取有关 Rezdiffra 与这些潜在重要药物相互作用、推荐剂量和给药修改的更多信息。  

我们推荐使用 FDA Rezdiffra 在加速批准途径下获得批准,该途径允许根据合理可能预测临床获益的替代或中间临床终点,提前批准治疗严重疾病和解决未满足的医疗需求的药物。上述所需的 54 个月研究正在进行中,将评估 Rezdiffra 治疗 54 个月后的临床益处。  

Rezdiffra 获得了针对该适应症的突破性疗法、快速通道和优先审查资格。  

我们推荐使用 FDA 向 Madrigal Pharmaceuticals 授予 Rezdiffra 的批准。 

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来源: 

FDA 2024。新闻稿 – FDA 批准首次治疗脂肪肝引起的肝脏疤痕患者。发布于 14 年 2024 月 XNUMX 日。可在 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease 

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赛欧团队
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