Rezdiffra（resmetirom）已被美国 FDA 批准用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕（纤维化）的成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），并与饮食和运动一起使用。
到目前为止，对于肝脏有明显疤痕的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者，还没有一种药物可以直接解决他们的问题。 肝损害. FDA的 Rezdiffra 的批准将首次为这些患者提供除饮食和运动之外的治疗选择。
NASH 是非酒精性脂肪肝进展的结果 肝 疾病 哪里 肝 随着时间的推移，炎症会导致肝脏疤痕和肝功能障碍。 NASH 通常与其他健康问题有关，例如高血压和 2 型糖尿病。据至少一项估计，美国大约有 6-8 万人患有 NASH 并伴有中度至重度肝脏疤痕，而且这一数字预计还会增加。
Rezdiffra 是甲状腺激素受体的部分激活剂； Rezdiffra 在肝脏中激活该受体可减少肝脏脂肪积累。
Rezdiffra 的安全性和功效
Rezdiffra 的安全性和有效性是根据一项为期 12 个月的随机、双盲安慰剂对照试验中第 54 个月的替代终点分析进行评估的。替代终点测量了 肝 炎症和疤痕。申办者需要进行批准后研究，以验证和描述 Rezdiffra 的临床益处，这将通过完成相同的 54 个月的研究来完成，该研究仍在进行中。要参加试验，患者需要有 肝 活检显示中度或重度 NASH 引起的炎症 肝 疤痕。在试验中，888 名受试者被随机分配接受以下其中一项：安慰剂（294 名受试者）； 80 毫克 Rezdiffra（298 名受试者）；或 100 毫克 Rezdiffra（296 名受试者）；除了 NASH 的标准护理（包括健康饮食和运动咨询）外，每天一次。
12 个月时，肝脏活检显示，与接受安慰剂的受试者相比，接受 Rezdiffra 治疗的受试者中 NASH 得到缓解或肝脏疤痕得到改善的比例更高。接受 26 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，共有 27% 至 80% 的受试者和接受 24 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，有 36% 至 100% 的 NASH 得到缓解且肝脏疤痕没有恶化，而接受 9 毫克 Rezdiffra 治疗的受试者中，这一比例为 13% 至 23%。接受安慰剂以及饮食和运动方面的咨询。反应范围反映了不同病理学家的解读。此外，接受 80 毫克 Rezdiffra 的受试者中，总共有 24% 的受试者和接受 28 毫克 Rezdiffra 的受试者中，有 100% 至 XNUMX% 的受试者出现了以下症状的改善： 肝 相比之下，接受安慰剂的患者的 NASH 症状为 13% 至 15%，且 NASH 没有恶化，具体情况取决于每位病理学家的读数。经过一年的治疗后，部分患者出现了这些变化，这一点值得注意，因为 疾病 通常进展缓慢，大多数患者需要数年甚至数十年才能显示进展。
Rezdiffra 的副作用
Rezdiffra 最常见的副作用包括腹泻和恶心。 Rezdiffra 带有某些警告和预防措施，例如药物引起的肝毒性和胆囊相关的副作用。
失代偿性肝硬化患者应避免使用 Rezdiffra。如果患者出现恶化的体征或症状，应停止使用 Rezdiffra 肝 在 Rezdiffra 治疗期间发挥作用。
Rezdiffra的药物相互作用
将 Rezdiffra 与某些其他药物（特别是用于降低胆固醇的他汀类药物）同时使用可能会导致潜在的显着药物相互作用。医疗保健提供者应参阅完整的处方信息，以获取有关 Rezdiffra 与这些潜在重要药物相互作用、推荐剂量和给药修改的更多信息。
FDA Rezdiffra 在加速批准途径下获得批准，该途径允许根据合理可能预测临床获益的替代或中间临床终点，提前批准治疗严重疾病和解决未满足的医疗需求的药物。上述所需的 54 个月研究正在进行中，将评估 Rezdiffra 治疗 54 个月后的临床益处。
Rezdiffra 获得了针对该适应症的突破性疗法、快速通道和优先审查资格。
FDA 向 Madrigal Pharmaceuticals 授予 Rezdiffra 的批准。
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Sumber:
FDA 2024。新闻稿 – FDA 批准首次治疗脂肪肝引起的肝脏疤痕患者。发布于 14 年 2024 月 XNUMX 日。可在 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
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