最近，RNA 技术在针对 COVID-162 的 mRNA 疫苗 BNT2b1273（辉瑞/BioNTech）和 mRNA-19（Moderna）的开发中证明了其价值。基于动物模型中编码 RNA 的降解，法国科学家报告了治疗腓骨肌萎缩症的有效策略和概念验证 疾病，最常见的遗传性神经系统疾病，导致腿和手进行性瘫痪。
1990 年，研究人员首次证明直接注射 mRNA 进入小鼠肌肉导致编码蛋白质在肌肉细胞中表达。这开启了基于基因的开发的可能性 疫苗 和治疗方法。
COVID-19 大流行带来的未呈现的情况导致了基于 mRNA 的成功开发和紧急使用授权 (EUA) 疫苗 BNT162b2（的 Pfizer/BioNTech) 和 mRNA-1273 (的 现代）针对 COVID-19。这两个 疫苗 基于 RNA 技术的药物在保护人们免受 COVID-19 严重症状方面发挥了重要作用。
基于 RNA 技术的 COVID-19 的成功 疫苗 被认为是科学和医学的里程碑，因为它证明了科学界和制药业近三年来一直追求的高潜力医疗技术的价值。 它为探索基于 RNA 技术的疗法提供了急需的推动力。
腓骨肌萎缩症是最常见的遗传性神经系统疾病 疾病。周围神经受到影响，导致腿和手进行性瘫痪。该疾病是由于一种称为 PMP22 的特定蛋白质过度表达引起的。迄今为止还没有针对这种疾病的治疗方法。
CNRS、INSERM、AP-HP 以及法国 Paris-Saclay 和 Paris 大学的科学家最近报告了一种基于降解和减少 PMP22 蛋白编码 RNA 的疗法的开发。 为此，他们使用了其他 siRNA（小干扰 RNA）分子来干扰 RNA 编码 PMP22 蛋白。
研究人员发现，在该疾病的小鼠模型中注射 siRNA（小干扰 RNA）可将 PMP22 蛋白水平降低至正常水平，并恢复肌肉的运动和力量。 组织学研究揭示了髓鞘的再生和功能恢复。 阳性结果持续了三周，重新注射 siRNA 后功能完全恢复。
本篇 我们先研究 具有重要意义，因为它提出了一种治疗遗传性周围神经病的有效策略。 它提供了 概念验证 一种基于应用RNA技术的新型精准医学，通过使用干扰RNA来纠正过度的基因表达。
然而，在临床试验的连续阶段为监管机构提供令人满意的安全性和有效性结果之前，患者的实际治疗仍有很长的路要走。
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来源：
- Prasad U.，2020。COVID-19 mRNA 疫苗：科学的里程碑和医学的游戏规则改变者。 科学欧洲。 发表于 29 年 2020 月 XNUMX 日。可在 http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- 新闻稿 – Inserm 新闻发布室 – Charcot-Marie 牙病：100% 法国基于 RNA 的治疗创新。 关联： https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. 等。 Squalenoyl siRNA PMP22 纳米颗粒可有效治疗 Charcot-Marie-Tooth 病 1 型 A. 的小鼠模型。Commun Biol 4, 317 (2021)。 https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
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 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}