在一项突破性研究中，科学家们证明氨基糖苷类（庆大霉素）抗生素可用于治疗家族性痴呆
抗生素 庆大霉素、新霉素、链霉素等常用来治疗细菌感染。这些都是广谱的 抗生素 属于 氨基糖苷 类，对革兰氏阴性菌特别有效。 它们通过与细菌核糖体结合而发挥作用并抑制 蛋白质 易感者的合成 菌.
但氨基糖苷类药物还可以诱导真核生物突变抑制，从而产生全长蛋白质。这是一个鲜为人知的功能 抗生素 过去曾用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）等多种人类疾病[2]。现在有报道称该功能可用于治疗 痴呆 以及在不久的将来。
在 08 年 2020 月 XNUMX 日发表在《人类分子遗传学》杂志上的一篇论文中，肯塔基大学的研究人员提供了概念证明，即这些 抗生素 可用于治疗额颞叶 痴呆 [1]。这是一项令人兴奋的科学突破，有可能改善一些患有此病的人的生活质量 痴呆.
痴呆 是一组涉及日常活动能力下降的症状，由记忆、思维或行为等认知功能下降引起。这是全世界老年人残疾和依赖的主要原因。它也会影响护理人员和家庭。据估计，有50万人患有此病 痴呆 全球每年有 10 万新病例。阿尔茨海默病 疾病 是最常见的形式 痴呆。额颞叶 痴呆 是第二常见的形式。这本质上是早发性的，影响大脑的额叶和颞叶。
额颞叶患者 痴呆 大脑额叶和颞叶进行性萎缩，导致认知功能、语言技能以及性格和行为变化逐渐恶化。这本质上是由基因突变引起的遗传性。由于这些基因突变，大脑无法形成一种称为颗粒体蛋白前体的蛋白质。大脑中颗粒体蛋白前体的产生不足与这种形式有关 痴呆.
在他们的研究中，肯塔基大学的研究人员发现，如果氨基糖苷 抗生素 将其添加到体外细胞培养物中具有颗粒体蛋白前体突变的神经元细胞中，它们会跳过突变并形成全长蛋白质。颗粒体蛋白前体蛋白水平恢复至约50%至60%。这一发现支持了氨基糖苷类（庆大霉素和G418）对此类患者具有治疗可能性的原则。
下一步将从“体外细胞培养模型”迈向“动物模型”。氨基糖苷类药物突变抑制作为治疗额颞叶的治疗策略 痴呆 又近了一步。
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来源（S）
1. Kuang L., et al, 2020. 额颞叶 痴呆 氨基糖苷类药物拯救的颗粒体蛋白前体无义突变。人类分子遗传学，ddz280。数字编号： https://doi.org/10.1093/hmg/ddz280
2. Malik V. 等人，2010 年。氨基糖苷类诱导的突变抑制（终止密码子通读）作为杜氏肌营养不良症的治疗策略。 神经系统疾病的治疗进展 (2010) 3(6) 379389。DOI： https://doi.org/10.1177/1756285610388693
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