Qfitlia (Fitusiran) 是一种基于 siRNA 的新型血友病治疗方法，已获得 FDA 批准。 是一个意念波· 小干扰RNA（siRNA） 基于治疗 干扰天然抗凝剂，如抗凝血酶 (AT) 和组织因子途径抑制剂 (TFPI)。它与肝脏中的 AT mRNA 结合并阻断 AT 翻译，从而降低抗凝血酶和 改善凝血酶生成。每两个月开始一次皮下注射。使用 INNOVANCE 抗凝血酶伴随诊断调整注射剂量和频率，确保抗凝血酶活性在目标范围内。固定剂量尚未获得批准。这种新疗法对患者意义重大，因为它的给药频率低于其他现有疗法。
Qfitlia (fitusiran) 已在美国获批（28 年 2025 月 12 日），用于常规预防或减少患有血友病 A 或血友病 B 的成人和 XNUMX 岁及以上儿童的出血发作频率，无论是否伴有 VIII 或 IX 因子抑制剂（中和抗体）。这种新疗法意义重大，因为与其他现有疗法相比，它的给药频率较低（每两个月一次）。
血友病中的出血性疾病是由于凝血因子不足引起的。血友病 A 是由于凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏引起的，而血友病 B 是由于凝血因子 IX (FIX) 水平低引起的。血友病 C 是由于缺乏功能性因子 XI 引起的。这些病症的治疗方法是注入市售的凝血因子或非因子产品作为缺失因子的功能替代品。
Octocog alfa（Advate）是凝血因子 VIII 的“利用 DNA 技术进行基因改造”版本，通常用于预防和按需治疗 A 型血友病。对于 B 型血友病，通常使用 nonacog alfa（BeneFix），它是凝血因子 IX 的改造版本。
Hympavzi (marstacimab-hncq) 已在美国（11 年 2024 月 19 日）和欧盟（2024 年 XNUMX 月 XNUMX 日）获批，作为一种用于预防血友病 A 或血友病 B 患者出血发作的新药。它是一种人类单克隆抗体，通过靶向天然存在的抗凝蛋白（称为“组织因子途径抑制剂”）来预防出血发作，并降低其抗凝活性，从而增加凝血酶的量。这是首个非因子、每周一次的血友病 B 治疗药物。
另一种单克隆抗体 Concizumab (Alhemo) 已在美国（20 年 2024 月 16 日）和欧盟（2024 年 XNUMX 月 XNUMX 日）获批，用于预防患有凝血因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病患者或患有凝血因子 IX 抑制剂的 B 型血友病患者的出血发作。一些使用“凝血因子药物”治疗出血性疾病的血友病患者会产生抗体（针对凝血因子药物）。形成的抗体会抑制“凝血因子药物”的作用，从而降低其疗效。Concizumab (Alhemo) 每日皮下注射，旨在治疗这种疾病，传统上通过每日注射凝血因子来诱导免疫耐受。
虽然 mpavzi (marstacimab-hncq) 和 Concizumab (Alhemo) 是单克隆抗体，但新疗法 Qfitlia (fitusiran) 是一种基于小干扰 RNA (siRNA) 的治疗药物，可干扰天然抗凝剂，如抗凝血酶 (AT) 和组织因子途径抑制剂 (TFPI)。它与肝脏中的 AT mRNA 结合并阻断 AT 翻译，从而减少抗凝血酶并改善凝血酶生成。
Qfitlia（fitusiran）以皮下注射的方式给药，每两个月一次。
注射剂量和频率通过 INNOVANCE 抗凝血酶伴随诊断进行调整，以确保抗凝血酶活性在目标范围内。固定剂量尚未获得批准。尽管如此，这种新疗法对患者来说意义重大，因为它的给药频率低于其他现有疗法。
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参考文献：
- FDA 新闻稿 – FDA 批准针对血友病 A 或 B 的新型疗法，无论是否含因子抑制剂。发布日期：28 年 2025 月 XNUMX 日。可访问 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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相关文章：
- Concizumab (Alhemo) 治疗有抑制剂的血友病 A 或 B （29十二月2024）
- Hympavzi（marstacimab）：血友病的新治疗方法 （12十月2024）
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}