间充质干细胞 (MSC) 疗法：FDA 批准 Ryoncil 

Ryoncil 已获批用于治疗类固醇耐药性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)，这是一种危及生命的疾病，可能由血液干细胞移植引起，用于替换某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病中受体的缺陷干细胞。这使得 Ryoncil 成为首个获得 FDA 批准的 MSC（间充质干细胞）疗法。Ryoncil 含有从健康成人捐献者骨髓中分离出的 MSC，这些 MSC 可以分化成多种其他类型的细胞。静脉输注间充质基质细胞 (MSC) 可带来生存益处。  

2024年12月18日，FDA批准了Ryoncil（remestemcel-L-rknd），一种同种异体（供体）骨髓间充质干细胞（MSC）疗法，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这使得Ryoncil成为首个获得FDA批准的MSC（间充质干细胞）疗法。

Ryoncil 含有从健康成年人捐赠者的骨髓中分离出的 MSCs，其可以分化为多种其他类型的细胞。  

类固醇耐药性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 是一种严重且危及生命的疾病，可能造成严重而广泛的健康后果，包括多器官受损、生活质量下降和患者死亡风险。这可能是异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的并发症。   

在异基因造血干细胞移植中，患者从健康捐赠者那里接受造血干细胞来替代自己的干细胞并形成新的血细胞，这一过程通常作为治疗某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病的一部分而进行。 

Ryoncil 的获批是在一项多中心、单组研究中评估其安全性和有效性之后进行的，该研究涉及 54 名接受异基因造血干细胞移植的患有 SR-aGVHD 的儿科患者。这些患者连续四周每周两次接受 Ryoncil 静脉输注，共八次。有效性评估主要基于开始使用 Ryoncil 后 28 天的治疗反应率和持续时间。 

在另一项针对异基因造血干细胞移植后 SR-aGVHD 的试验中，发现 MSCs 与巴利昔单抗（一种用于预防移植排斥的单克隆抗体）的组合比单独使用巴利昔单抗可获得更好的完全缓解 (CR) 率。

临床试验表明，静脉输注间充质基质细胞 (MSC) 可以带来生存益处。 

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参考文献：  

1. FDA 新闻稿 – FDA 批准首个间充质基质细胞疗法，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病。发布日期：18 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. 等。间充质基质细胞联合巴利昔单抗作为二线疗法改善类固醇难治性急性移植物抗宿主病的反应：一项多中心、随机、对照试验。BMC Med 22, 85 (2024)。 https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE 等人。iPS 细胞衍生的间充质基质细胞在急性类固醇抗性移植物抗宿主病中的两年安全性结果。Nat Med 30, 1556–1558 (2024)。 https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

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