单克隆抗体 (mAbs) lecanemab 和 donanemab 分别在英国和美国获批用于治疗早期阿尔茨海默病，而 lecanemab 因临床试验的安全性和有效性数据“不令人满意”而被欧盟拒绝上市许可。NICE 是英国负责评估新医疗技术证据以确保纳税人获得价值的公共机构，该机构认为 lecanemab 的益处太小，不足以证明 NHS 的成本是合理的。鉴于， 阿尔茨海默氏病 是一种常见的神经退行性疾病，其特征是记忆力逐渐下降，全球约有 4% 的 60 岁以上老人患有此病（西欧为 5.4%，北美为 6.4%），两种用于治疗早期阿尔茨海默病的单克隆抗体的获批为改善患者的生活质量（QoL）带来了希望。
22 年 2024 月 XNUMX 日，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 批准 lecanemab 用于 阿尔茨海默氏病 （AD）。这是英国首个获准使用的阿尔茨海默病治疗方法。
Lecanemab 是一种单克隆抗体 (mAb)。它通过附着在淀粉样蛋白β上来减少大脑中的斑块，从而延缓阿尔茨海默病症状的恶化。临床试验中已显示出一些证据表明它在减缓疾病进展方面有效。
然而，负责评估新医疗技术证据以确保纳税人的价值的公共机构英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 认为，lecanemab 的益处太小，不足以证明 NHS 的成本是合理的。
国家卫生服务 (NHS) 是一个由公共税收资助的全民系统。它为每个人提供医疗服务，根据医疗保健需求（而不是根据支付能力）免费提供。NICE 对新疗法进行成本效益分析 (CEA)，并为 NHS 提供临床指南。新疗法的益处应足以证明其成本合理，然后才能在 NHS 获得批准。NICE 关于 lecanemab（即 “阿尔茨海默症新药 lecanemab 的疗效太小，不足以证明其对 NHS 的成本合理”) 意味着 NHS 患者无法获得 lecanemab。但是，私人患者可以自费接受 lecanemab 治疗。
此前，25 年 2024 月 XNUMX 日，欧洲药品管理局 (EMA) 拒绝了 Leqembi（活性物质：lecanemab）用于治疗 阿尔茨海默氏病EMA 对安全性和有效性均表示担忧。总体而言，该机构认为治疗的好处不足以抵消风险，因此拒绝了该药物。截至 5 年 2024 月 XNUMX 日，Leqembi 公司已要求重新审查拒绝意见。
在美国，Kisunla（donanemab-azbt；与lecanemab一样，donanemab也是一种单克隆抗体，可与大脑中的淀粉样蛋白结合并减轻症状）于02年2024月XNUMX日获批用于治疗阿尔茨海默病。它适用于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者 阿尔茨海默氏病.
阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病，其特征是记忆力逐渐下降。认知功能（例如思考、学习和组织能力）会受到影响。全球约有 4% 的 60 岁以上老人受此影响。西欧和北美的患病率分别为 5.4% 和 6.4%。两种单克隆抗体（英国的 Lecanemab 和美国的 donanemab）获批用于治疗早期阿尔茨海默病，为患者的生活质量 (QoL) 改善提供了一种选择和希望。即使只有“一些”疗效证据，也是一个令人欣喜的开始。
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参考文献：
- van Dyck, CH 等人。Lecanemab 在早期阿尔茨海默病中的作用。N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023)。DOI： https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA。新闻稿 - Lecanemab 获准用于治疗阿尔茨海默病早期成年患者。发布日期：22 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- NICE。新闻 – 新型阿尔茨海默病治疗药物 lecanemab 的益处太小，不足以证明其对 NHS 的成本是合理的。发布于 22 年 2024 月 XNUMX 日。可在 https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- 欧洲药品管理局。Leqembi。截至 5 年 2024 月 XNUMX 日的更新。可访问 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA 批准用于治疗成人阿尔茨海默病 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) 注射剂，供静脉注射 美国首次批准：2024 年 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ、Kepp KP、Herrup K. Lecanemab 和 Donanemab 作为阿尔茨海默病的治疗方法：数据图解视角。eNeuro。2024 年 1 月 11 日；7(0319)：ENEURO.23.2024-XNUMX。DOI： https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
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 lecanemab and donanemab have been approved for the treatment of early Alzheimer’s disease in the UK and USA respectively while lecanemab has been refused marketing authorisation in the EU in view of “unsatisfactory” safety and efficacy data from the clinical trials. NICE, the public body in the UK responsible for assessing evidence for new health technologies for ensuring value for the taxpayer, thinks that benefits of lecanemab are too small to justify the cost to the NHS. Given, Alzheimer’s disease is a common neurodegenerative disorder characterised by progressive decline in memory and about 4 % people aged 60+ years worldwide are affected (5.4 % in Western Europe and 6.4 % North America), approval of the two monoclonal antibodies for the treatment of early Alzheimer’s disease offers hope for improvement in quality of life (QoL) of the affected people.){kind=link}