Asciminib（Scemblix）已获批用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）慢性期成人患者。FDA于2024年10月29日授予其加速批准。
此前，asciminib 于 2021 年 10 月获得 FDA 批准，并于 2022 年 8 月获得EMA批准，用于治疗既往接受过 ≥ 2 种 TKI 治疗的 Ph+ CML 慢性期 (CML-CP) 成人患者，以及治疗携带 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 成人患者。
该药物正在进行临床试验，以评估其对一线、后线和儿科 CML 患者的疗效和安全性。
对新诊断的 CML 患者的新批准是基于试验的疗效和安全性数据。ASC4FIRST (NCT04971226) 试验评估了 asciminib 对 CP 中新诊断的 Ph+ CML 的疗效，其中 405 名患者随机 (1:1) 接受 asciminib 或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂 (IS-TKI)。主要疗效结果指标是 48 周时的主要分子反应 (MMR) 率。最常见的不良反应 (≥20%) 是肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻，CP 中新诊断的 Ph+ CML 患者最常见的实验室异常 (≥40%) 是淋巴细胞计数减少、白细胞计数减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和钙校正减少。
Asciminib 是一种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)。它可抑制 BCR-ABL1 融合蛋白的 ABL1 激酶活性，而 BCR-ABL1 融合蛋白是大多数 CML 患者 CML 增殖的驱动因素。它与 BCR-ABLXNUMX 蛋白的肉豆蔻酰基口袋结合，并将其锁定在非活性构象中。
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参考文献：
- 新闻稿——FDA 加速批准 asciminib 用于治疗新诊断的慢性粒细胞白血病。发布日期：29 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks，ED Asciminib：首次批准。药物 82，219–226 (2022)。DOI： https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
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 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}