在一项突破性研究中，科学家们证明氨基糖苷类（庆大霉素）抗生素可用于治疗家族性痴呆
抗生素 庆大霉素、新霉素、链霉素等常用于治疗细菌感染。 这些属于广谱抗生素 氨基糖苷 类，对革兰氏阴性菌特别有效。 它们通过与细菌核糖体结合而发挥作用并抑制 蛋白质 易感者的合成 菌.
但也已知氨基糖苷类在真核生物中诱导突变抑制以产生全长蛋白质。 这是这种抗生素鲜为人知的功能，过去曾用于治疗多种人类疾病，例如杜氏肌营养不良症 (DMD) [2]。 现在，有报道称该功能可用于治疗 痴呆 以及在不久的将来。
在 08 年 2020 月 1 日发表在《人类分子遗传学》杂志上的一篇论文中，肯塔基大学的研究人员提供了这些抗生素可用于治疗额颞叶痴呆的概念证明 [XNUMX]。 这是一项激动人心的科学突破，有可能改善一些痴呆症患者的生活质量。
痴呆症是一组涉及日常活动能力下降的症状，是由于记忆、思维或行为等认知功能的恶化引起的。 它是全世界老年人残疾和依赖的一个主要原因。 它也会影响照顾者和家人。 据估计，全球有50万痴呆症患者，每年新增病例10万。 阿尔茨海默病 疾病 是痴呆症最常见的形式。 额颞叶痴呆是第二常见的形式。 这本质上是早发性的，会影响大脑的额叶和颞叶。
额颞叶痴呆患者的大脑额叶和颞叶进行性萎缩，导致认知功能、语言技能和个性和行为的逐渐恶化。 这在自然界中是由基因突变引起的可遗传的。 由于这些基因突变，大脑无法形成一种称为颗粒蛋白前体的蛋白质。 大脑中颗粒蛋白前体的产生不足与这种形式的痴呆症有关。
在他们的研究中，肯塔基大学的研究人员发现，如果在体外细胞培养物中将氨基糖苷类抗生素添加到具有颗粒蛋白前体突变的神经元细胞中，它们会跳过突变并形成全长蛋白质。 颗粒蛋白前体蛋白水平恢复至约 50% 至 60%。 这一发现支持氨基糖苷类（庆大霉素和 G418）对此类患者具有治疗可能性的原则。
下一步将是从“体外细胞培养模型”向“动物模型”迈进。 氨基糖苷类的突变抑制作为一种治疗额颞叶痴呆的治疗策略已经更近了一步。
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{您可以通过单击下面引用来源列表中给出的 DOI 链接来阅读原始研究论文}
来源（S）
1. Kuang L., et al, 2020. 氨基糖苷类药物挽救的颗粒蛋白前体的额颞叶痴呆无义突变。 人类分子遗传学，ddz280。 DOI： https://doi.org/10.1093/hmg/ddz280
2. Malik V. 等人，2010 年。氨基糖苷类诱导的突变抑制（终止密码子通读）作为杜氏肌营养不良症的治疗策略。 神经系统疾病的治疗进展 (2010) 3(6) 379389。DOI： https://doi.org/10.1177/1756285610388693
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