2024 年 10 月 11 日，针对“组织因子途径抑制剂”的人类单克隆抗体 Hympavzi（marstacimab-hncq）获得美国FDA批准，成为预防 A 型血友病或 B 型血友病患者出血发作的新药。
此前，19年2024月XNUMX日，Hympavzi获得欧洲药品管理局（EMA）的营销授权，用于预防严重血友病A或B患者的出血发作。
血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 VIII 缺乏引起，而血友病 B 则由凝血因子 IX 不足引起。这两种疾病的传统治疗方法都是通过注射来补充缺失的凝血因子。
Hympavzi 通过不同的过程预防出血。它针对的是天然存在的抗凝蛋白“组织因子途径抑制剂”，降低其抗凝活性，从而增加凝血酶的数量。
该新药为患者提供了新的治疗选择，这是首个非因子、每周一次的血友病B治疗药物。
FDA 批准 Hympavzi 是基于 3 期多中心临床试验的满意结果，该试验评估了该药对患有严重血友病 A 或中度至严重血友病 B 的 12 至 75 岁青少年和成年参与者的安全性和有效性。
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来源：
- FDA 新闻稿——FDA 批准治疗血友病 A 或 B 的新疗法。发布于 11 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA。Hympavzi – Marstacimab。可在以下网站购买 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
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, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}