康西珠单抗（商品名：Alhemo）是一种单克隆抗体，于2024年12月20日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于预防伴有VIII因子抑制剂的A型血友病患者或伴有IX因子抑制剂的B型血友病患者的出血事件。此前，欧洲药品管理局（EMA）已于2024年12月16日批准其用于相同适应症。
一些使用“凝血因子药物”治疗出血性疾病的血友病患者会产生抗体（针对凝血因子药物）。产生的抗体会抑制“凝血因子药物”的作用，使其疗效降低。目前，这种疾病的治疗方法是通过每日注射凝血因子来诱导免疫耐受。Concizumab（Alhemo）的获批为此类患者提供了替代治疗方法。
Concizumab 每天以皮下注射的方式给药。
Alhemo 的获批是基于一项跨国、多中心、开放标签、3 期临床试验对其安全性和有效性的评估。在试验中，与未接受预防治疗的组相比，Alhemo 治疗组的年化出血率 (ABR) 降低了 86%。
血友病中的出血性疾病是由于凝血因子不足引起的。血友病 A 是由于凝血因子 VIII 缺乏引起的，而血友病 B 是由于凝血因子 IX 水平低引起的。血友病 C 是由于缺乏功能性因子 XI 引起的。这些病症的治疗方法是注入市售的凝血因子或非因子产品作为缺失因子的功能替代品。
Octocog alfa（Advate）是凝血因子 VIII 的“利用 DNA 技术进行基因改造”版本，通常用于预防和按需治疗 A 型血友病。对于 B 型血友病，通常使用 nonacog alfa（BeneFix），它是凝血因子 IX 的改造版本。
Hympavzi（marstacimab-hncq）是一种靶向“组织因子途径抑制剂”的人源单克隆抗体，最近被批准作为预防 A 型血友病或 B 型血友病患者出血发作的新药。
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参考文献：
- FDA 批准一种药物用于预防或减少患有抑制剂的血友病 A 或血友病 B 患者的出血发作频率。发布日期：20 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA。Alhemo – Concizumab。可用 https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo 和 https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS。血友病治疗。可访问 https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC。血友病治疗。可访问 https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
相关文章
- Hympavzi (marstacimab)：血友病的新疗法。《科学欧洲》。发布于 12 年 2024 月 XNUMX 日。可访问 http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
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, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}